2022. november 17-én az amerikai gyógyszerügyi hatóság (Food and Drug Administration, FDA) engedélyezett egy új hatóanyagot (teplizumab), amely áttörést hozhat az 1-es típusú cukorbetegség terápiájában. Az injekciós készítmény egy monoklonális antitestet tartalmaz, és használatával késleltethető az 1-es típusú diabétesz kialakulása.
A teplizumab az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) prioritási (PRIME) listáján is megtalálható. A PRIME listát azért hozták létre, hogy támogassák azokat a gyógyszerfejlesztéseket, amelyek jelenleg gyógyíthatatlan betegségekre alkalmazhatóak. A PRIME keretében az EMA támogatást nyújt a gyógyszerfejlesztőknek gyógyszerkérelmek gyorsított értékelése érdekében. A fő cél pedig az, hogy a betegek a lehető legkorábban hozzáférjenek az életminőségüket jelentősen javító terápiákhoz.
Az 1-es típusú cukorbetegség a hasnyálmirigyben lévő inzulintermelő sejtek elleni autoimmun támadás eredménye. A betegség azért alakul ki, mert a rosszul működő (túlműködő) immunrendszer “ellenségként” azonosítja ezeket a sejteket, s igyekszik elpusztítani azokat.
Az inzulin az egyik kulcsszereplő abban, hogy a szervezet viszonylag szűk határok között képes szabályozni a vér glükózszintjét. Ha a vérben egyszerre nagy mennyiségű glükóz jelenik meg, fokozódik az inzulin termelése, s ennek hatására a glükóz a véráramból az izomsejtekhez, és más, a glükózt hasznosítani vagy tárolni képes sejtekbe kerül. Azoknál, akiknek hasnyálmirigye nem termel elegendő inzulint, magas vércukorszint alakul ki. Ha ez az állapot tartós, 1-es típusú cukorbetegségről beszélünk.
A 1-es típusú cukorbetegséget általában gyermekkorban vagy fiatal felnőttkorban diagnosztizálják. Ha a családban az apánál, az anyánál vagy a testvérnél előfordult 1-es típusú cukorbetegség, az fokozott kockázatot jelez. Ha a kockázat fokozott, az 1-es típusú cukorbetegséget már akkor ki lehet mutatni, amikor még nem alakul ki tartósan magas vércukorszint. A betegség 1-es és 2-es stádiumában a vérben már jelen vannak a hasnyálmirigysejteket támadó autoantitestek, a második stádiumban pedig már a csökkent glükóztolerancia is kimutatható. A betegség 3. stádiumában a szervezet képtelen egyensúlyban tartani a vércukorszintet, mivel a hasnyálmirigysejtek pusztulása miatt megszűnik az inzulintermelés.
Az 1-es típusú cukorbetegség kezelésének része a megfelelő étrend és a rendszeres testmozgás, de a terápiában nélkülözhetetlen az inzulin. Ezt vagy rendszeres injekciókkal, vagy inzulinpumpa beültetésével adagolják. A betegség kezelése nagy figyelmet és fegyelmet igényel, mivel a vércukorszint normál tartománytól való eltérése (akár túl magas, akár túl alacsony) egészségkárosodást okoz. Érthető, hogy a betegek részéről hatalmas igény van az 1-es típusú cukorbetegség gyógyítására vagy megelőzésére alkalmas szerek iránt.
Bár az előbbi cél elérése még távolinak tűnik, viszont a megelőzés irányába hatalmas lépés a teplizumab nevű hatóanyag engedélyezése. A teplizumab egy monoklonális antitest, amely specifikus immunsejtek felszínén lévő CD3 markermolekulákhoz kötődik. A kapcsolódás révén hatástalanítja ezeket az immunsejteket, és megakadályozza, hogy a hasnyálmirigy szigetsejtjeire támadjanak. A teplizumab hatása a T-effektorsejtekkel szemben alakul ki. Ezzel szemben a kezelés növeli a szabályozó T-sejtek arányát és fokozza bizonyos citokinek felszabadulását, így mérsékli az immunválaszt, ami végeredményben az autoimmun folyamat “lecsendesedéséhez” vezet.
A kezelésnek azonban lehetnek mellékhatásai.
A teplizumab a fehérvérsejtek bizonyos típusainak számát jelentős csökkentheti, ami egyes betegeknél fertőzésekhez vezethet. Emellett nagy mennyiségű gyulladáskeltő citokin felszabadulását válthatja ki, ami szervezetszintű gyulladást és többszervi elégtelenséget okozhat. A kezelést épp ezért a citokinfelszabadulásra ható gyógyszerekkel kell kiegészíteni, és a betegeket az injekció beadását követően megfigyelés alatt tartják. Mivel a védőoltások beadása ellenjavallt a kezelési időszakban, előírás az is, hogy a terápia megkezdése előtt a beteg az összes, számára indokolt vakcinát megkapja.
Ez a cikk mindenki számára ingyenesen hozzáférhető – a PirulaKalauz készítése azonban költségekkel is jár. Kérjük, támogasd a munkánkat – pár kattintással megteheted itt!
Szakgyógyszerész, gyógynövénykutató, az MTA doktora. Több könyv és sok száz cikk szerzője, rendszeresen tart ismeretterjesztő előadásokat. A Szegedi Tudományegyetem intézetvezető egyetemi tanára, gyógyszerész- és orvostanhallgatók számára fitoterápiát oktat. Munkáját több díjjal és ösztöndíjjal ismerték el.
 kialakulása akár évekkel elodázható egy gyógyszerrel, amely most kapott engedélyt az USÁ-ban.){kind=link}