Az Alzheimer-kór során a betegségben szenvedő személy központi idegrendszerének működése leépül, ezáltal a beteg szellemi képességei romlanak. Az Alzheimer-kór tünetei jellemzően a 65 év körüli vagy annál idősebb személyeknél jelentkeznek először. Napjainkban világszerte több mint 50 millió ember szenved valamilyen demenciában, közöttük is legtöbben Alzheimer-kórral küzdenek. Egyes felmérések alapján az esetek száma megkétszereződik a következő 20 évben. Ezért is egyre sürgetőbb olyan, új kiegészítő kezelések kifejlesztése, amelyek megelőzhetik vagy lelassíthatják a betegség progresszióját. A jelenleg alkalmazott kezelések korlátozottan képesek lassítani a betegség előrehaladását.
Az előrehaladott betegséget kognitív, ill. viselkedéshez köthető tünetek jellemzik, amelyek nagymértékben rontják az érintett személy életminőségét. Hagyományosan a nemzetközi konszenzus szerint az Alzheimer-kór diagnózisa elsősorban tünetek alapján esetén történik, azonban napjainkban nagyobb jelentősége van a különböző agyi képalkotó technikáknak és az „előrejelző” molekulák kimutatásának, például az agy-gerincvelői folyadékban található biomarker vegyületek mérésének. Bizonyos fehérjék (amiloid-β 42 és a tau fehérje) pozitronemissziós tomográfiával való mérése hasznos információkat szolgáltat a pontos diagnózis felállításához.
Számos tanulmány rámutat arra, hogy az Alzheimer-kórban szenvedők esetén a tau fehérjék szerkezeti módosulása összefüggésben van az idegsejtek degenerációjával és elhalásával. A fehérjék módosult változatai felhalmozódnak a sejtekben, mindez pedig a későbbiekben számos kóros folyamatot indít el. Az idegsejtek kiválasztják a tau fehérjét a környezetükbe is, további kóros fehérjemódosulatok felhalmozódását előidézve, ez pedig további sejtek pusztulását vonja maga után. Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala által engedélyezett aducanumab és lecanemab nevű gyógyszerek lehetnek az első olyan készítmények, amelyek hatékonyan gátolják a betegség során a tau fehérjék felhalmozódását. Utóbbi hatóanyag engedélyezési folyamata az Európai Unióban is folyamatban van.
Egy nemrég közzétett kutatás új irányt nyithat a betegség gyógyításában. Egy 2017 és 2020 között elvégzett randomizált, kettős vak, placebokontrollált klinikai vizsgálat során a kutatók egy ígéretesnek tűnő új hatóanyagot (BIIB080) vizsgáltak 46 Alzheimer-kórban szenvedő beteg bevonásával. A gerincvelői folyadékba juttatott hatóanyag az ún. „géncsendesítéssel” csökkentette a betegség szempontjából releváns tau fehérje szintjét. Ebben a klinikai vizsgálatban elsősorban a hatóanyag biztonságosságára voltak kíváncsiak a kutatók. A klinikai vizsgálatban résztvevő páciensek szervezete jól tolerálta az új hatóanyagot, 90%-uk az utókezelési fázist is vállalta. A kezelésben részesülőknél és a placebocsoport tagjainál csak enyhe, ill. mérsékelt mellékhatásokat figyeltek meg.
Az Alzheimer-kór szempontjából lényegesnek tartott tau fehérjék szintjének változását elemezték. 24 hét elteltével a fehérjék mennyisége akár mint 50%-kal csökkent a dózistól függően.
A teljes cikk klubtagsággal olvasható el
Előfizetőnk lehetsz itt.
Ha elfelejtettél bejelentkezni, megteheted itt.
Szakmailag lektorálta: Dr. Csupor Dezső
