2022. november 17-én az amerikai gyógyszerügyi hatóság (Food and Drug Administration, FDA) engedélyezett egy új hatóanyagot (teplizumab), amely áttörést hozhat az 1-es típusú cukorbetegség terápiájában. Az injekciós készítmény egy monoklonális antitestet tartalmaz, és használatával késleltethető az 1-es típusú diabétesz kialakulása.

A teplizumab az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) prioritási (PRIME) listáján is megtalálható. A PRIME listát azért hozták létre, hogy támogassák azokat a gyógyszerfejlesztéseket, amelyek jelenleg gyógyíthatatlan betegségekre alkalmazhatóak. A PRIME keretében az EMA támogatást nyújt a gyógyszerfejlesztőknek gyógyszerkérelmek gyorsított értékelése érdekében. A fő cél pedig az, hogy a betegek a lehető legkorábban hozzáférjenek az életminőségüket jelentősen javító terápiákhoz.

Az 1-es típusú cukorbetegség a hasnyálmirigyben lévő inzulintermelő sejtek elleni autoimmun támadás eredménye. A betegség azért alakul ki, mert a rosszul működő (túlműködő) immunrendszer „ellenségként” azonosítja ezeket a sejteket, s igyekszik elpusztítani azokat.

Az inzulin az egyik kulcsszereplő abban, hogy a szervezet viszonylag szűk határok között képes szabályozni a vér glükózszintjét. Ha a vérben egyszerre nagy mennyiségű glükóz jelenik meg, fokozódik az inzulin termelése, s ennek hatására a glükóz a véráramból az izomsejtekhez, és más, a glükózt hasznosítani vagy tárolni képes sejtekbe kerül. Azoknál, akiknek hasnyálmirigye nem termel elegendő inzulint, magas vércukorszint alakul ki. Ha ez az állapot tartós, 1-es típusú cukorbetegségről beszélünk.

A 1-es típusú cukorbetegséget általában gyermekkorban vagy fiatal felnőttkorban diagnosztizálják. Ha a családban az apánál, az anyánál vagy a testvérnél előfordult 1-es típusú cukorbetegség, az fokozott kockázatot jelez. Ha a kockázat fokozott, az 1-es típusú cukorbetegséget már akkor ki lehet mutatni, amikor még nem alakul ki tartósan magas vércukorszint. A betegség 1-es és 2-es stádiumában a vérben már jelen vannak a hasnyálmirigysejteket támadó autoantitestek, a második stádiumban pedig már a csökkent glükóztolerancia is kimutatható. A betegség 3. stádiumában a szervezet képtelen egyensúlyban tartani a vércukorszintet, mivel a hasnyálmirigysejtek pusztulása miatt megszűnik az inzulintermelés.

Az 1-es típusú cukorbetegség kezelésének része a megfelelő étrend és a rendszeres testmozgás, de a terápiában nélkülözhetetlen az inzulin. Ezt vagy rendszeres injekciókkal, vagy inzulinpumpa beültetésével adagolják. A betegség kezelése nagy figyelmet és fegyelmet igényel, mivel a vércukorszint normál tartománytól való eltérése (akár túl magas, akár túl alacsony) egészségkárosodást okoz. Érthető, hogy a betegek részéről hatalmas igény van az 1-es típusú cukorbetegség gyógyítására vagy megelőzésére alkalmas szerek iránt.

Bár az előbbi cél elérése még távolinak tűnik, viszont a megelőzés irányába hatalmas lépés a teplizumab nevű hatóanyag engedélyezése. A teplizumab egy monoklonális antitest, amely specifikus immunsejtek felszínén lévő CD3 markermolekulákhoz kötődik. A kapcsolódás révén hatástalanítja ezeket az immunsejteket, és megakadályozza, hogy a hasnyálmirigy szigetsejtjeire támadjanak. A teplizumab hatása a T-effektorsejtekkel szemben alakul ki. Ezzel szemben a kezelés növeli a szabályozó T-sejtek arányát és fokozza bizonyos citokinek felszabadulását, így mérsékli az immunválaszt, ami végeredményben az autoimmun folyamat „lecsendesedéséhez” vezet.

A kezelésnek azonban lehetnek mellékhatásai.

A teljes cikk klubtagsággal olvasható el

Előfizetőnk lehetsz  itt.

Ha elfelejtettél bejelentkezni, megteheted  itt.

A hiteles információkhoz való hozzáférést támogatandó a PirulaKalauz összes, COVID-dal kapcsolatos írása ingyenesen elérhető.
Ha támogatni szeretnéd munkánkat, vagy hozzáférni egyéb tartalmainkhoz, lépj be a PirulaKalauz Klubba!